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Sclérose Latérale Amyotropique

Le Tirasemtiv a été évalué en phase III, après que la phase II a montré un ralentissement de près de 50% de l’aggravation de la capacité vitale lente, un paramètre important du handicap respiratoire dans la maladie. Cette phase II était toutefois réalisée sur 3 mois, ce qui est très court et expose à d’importants faux positifs (terme scientifique pour prendre des vessies pour des lanternes !). Ce fut hélas le cas car la phase III n’a montré absolument aucune différence avec le placebo. Le laboratoire Cytokinetics avait dans l’intervalle développé une molécule apparentée, mieux tolérée, qui est maintenant en phase II aux USA. A suivre...