L’Arimoclomol est une molécule stimulatrice des processus de dégradation des protéines misfoldées (mal formées, mal repliées).

Nous parlons en parallèle dans les actualités sur le site de l’importance ce processus de misfolding qui est impliqué actuellement dans les maladies neurodégénératives et en particulier la SLA, et les essais chez l’animal tendant à modifier ce misfolding ont donné des résultats très positifs. L’Arimoclomol a été évalué dans deux études de phase II et n’a pas montré d’effet négatif, les phases II permettant habituellement de s’assurer de la sécurité d’emploi d’une molécule. Il a été noté les deux fois une évolution favorable sous le traitement à la fois de la survie, du handicap et de la fonction respiratoire. C’est donc une phase III qui est en cours aux USA depuis juin et l’Europe est impliquée depuis peu, l’essai doit débuter fin 2018 en France. Ce sont surtout les patients au début de leur maladie (moins de 18 mois) et sans gros trouble respiratoire qui seront concernés par cette étude dont les centres français identifiés sont Paris et Montpellier.