Ce sont deux travaux qui ont été présentés avec les virus AAV. L'idée à l'aide de ces virus est d'utiliser un fragment d'ADN qui bloque la protéine SOD1 que l'on suspecte capable de faire diffuser la maladie.

Le Pr Kaspar, USA, a mis au point un virus, AAV9, qui peut infecter le système nerveux à partir d'une injection intraveineuse.

Si l'on met un gène dans ce virus, il peut ensuite aller s'exprimer dans les cellules nerveuses et donc corriger un déficit ou bloquer un processus.

En introduisant un ADN anti-sens anti SOD1, l'équipe de Kaspar a présenté des résultats inédits : si l'on traite le souriceau dès la naissance, la maladie est quasi abolie. Si l'on traite la souris plus tard la survie est améliorée de façon importante. Ces scientifiques montrent qu'ils améliorent d'autant plus la souris que les injections se font proche du système nerveux c'est à dire directement dans les ventricules cérébraux.

L'équipe de Barkats, Paris, a travaillé sur AAV10, très proche de l'AAV9. Ils ont traité les souris à la fois en intraveineux et en intra ventriculaire. Si la souris est traitée après la naissance, le pronostic est amélioré de 95 %. Si elle est traitée plus tardivement le pronostic est amélioré de 58 %.

Pour les deux travaux, non seulement la survie est améliorée par un traitement tardif, mais également la maladie débute bien plus tard.

Le plus spectaculaire revient donc à Kaspar qui "supprime" la maladie chez la souris en traitant dès la naissance. Du jamais vu dans la recherche sur la SLA !

Il est certain qu'il faut tout faire pour que le passage à l'homme soit le plus rapide possible, tout en gardant à l'esprit la prudence nécessaire à tout essai chez l'homme.